10.5 C
Athens
Τρίτη, 31 Ιανουαρίου, 2023
ΑρχικήΥΓΕΙΑΚυστική ίνωση: Θετική γνωμοδότηση για νέα, συνδυαστική θεραπεία

Κυστική ίνωση: Θετική γνωμοδότηση για νέα, συνδυαστική θεραπεία

Θετική γνωμοδότηση για μια νέα, συνδυαστική θεραπεία
για την κυστική ίνωση, εξέδωσε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η νέα θεραπεία, προκύπτει από το σταθερό συνδυασμό των
δραστικών ουσιών
tezacaftor
και
ivacaftor.
Σύμφωνα με τη γνωμοδότηση της
Επιτροπής
Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (
CHMP), ο σταθερός συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor θα χορηγείται μαζί με
μεμονωμένο το φάρμακο
ivacaftor
σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, οι οποίοι φέρουν συγκεκριμένες γονιδιακές
μεταλλάξεις που προκαλούν κυστική ίνωση.

Η γνωμοδότηση αυτή θα διαβιβαστεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η
οποία διαθέτει την τελική εξουσία για τη χορήγηση αδειών κυκλοφορίας
στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Αν και η γνωμοδότηση δεν είναι δεσμευτική, η Επιτροπή
συνήθως υιοθετεί τις συστάσεις της. Η τελική απόφαση αναμένεται να εκδοθεί
εντός 2-3 μηνών.

Εάν το φάρμακο εγκριθεί, θα είναι το τρίτο που στοχεύει στο
αίτιο της νόσου.

Η κυστική ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος
της λευκής φυλής. Υπολογίζεται ότι προσβάλλει περίπου 75.000 ανθρώπους στη
Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στην χώρα μας υπολογίζεται ότι
πάσχουν περίπου 700 άτομα, ενώ κάθε εβδομάδα γεννιέται ένα παιδί με τη νόσο.

Προκαλείται από μετάλλαξη του γονιδίου CFTR που
κωδικοποιεί την ομώνυμη πρωτεΐνη. Η πρωτεΐνη αυτή ρυθμίζει την παραγωγή
ορισμένων συστατικών των εκκρίσεων του σώματος (π.χ. πεπτικά υγρά, βλέννα).

Τα παιδιά πρέπει να κληρονομήσουν δύο ελαττωματικά
(μεταλλαγμένα) γονίδια
CFTR για να
εκδηλώσουν τη νόσο. Η ιατρική έρευνα έχει έως σήμερα αποκαλύψει σχεδόν 2.000
μεταλλάξεις του γονιδίου
CFTR.

Οι μεταλλάξεις αυτές έχουν ως συνέπεια άλλοτε να
παράγεται ελαττωματική πρωτεΐνη CFTR και άλλοτε να μην παράγεται καθόλου. Το
επακόλουθο είναι να παράγει ο οργανισμός παχύρρευστες και αφυδατωμένες
εκκρίσεις στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα (π.χ. πάγκρεας, ήπαρ, έντερο) που
συσσωρεύονται σε αυτά. Με το πέρασμα του χρόνου, τα όργανα υφίστανται βλάβες
και οδηγούνται στην ανεπάρκεια.

Η πιο συχνή μετάλλαξη του γονιδίου CTFR
λέγεται
F508del. Ο σταθερός συνδυασμός
προορίζεται για ασθενείς οι οποίοι είτε φέρουν δύο κόπιες αυτής της μετάλλαξης
(ομόζυγοι) είτε είναι ετερόζυγοι, δηλαδή φέρουν μία κόπια της
F508del και μία από τις ακόλουθες 14  μεταλλάξεις P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3AG, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5GA, 3272-26AG και 3849+10kbCT.

Αν
εγκριθεί, ο νέος σταθερός συνδυασμός θα είναι ο πρώτος που θα προορίζεται για
τους συγκεκριμένους ετερόζυγους ασθενείς. Θα είναι επίσης μία νέα θεραπευτική
επιλογή για σημαντικό αριθμό ομόζυγων
F508del
που
πιθανόν δε μπορούν να λάβουν το συνδυασμό
lumacaftor/ivacaftor.

Υπολογίζεται ότι περίπου το 35% των ασθενών με κυστική
ίνωση είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del (στη χώρα μας οι ομόζυγοι ασθενείς
υπολογίζονται σε περίπου 200).

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίσθηκε στα αποτελέσματα δύο βασικών (φάσης ΙΙΙ)
μελετών, των
EVOLVE και EXPAND, οι οποίες δημοσιεύθηκαν πέρυσι το Νοέμβριο στο
ιατρικό περιοδικό
New England Journal of Medicine.

Στις μελέτες αυτές είχαν συμμετάσχει περίπου 750
ασθενείς. Όπως διαπίστωσαν οι ερευνητές, η λήψη του σταθερού συνδυασμού
tezacaftor/ivacaftor
μαζί με το μεμονωμένο
ivacaftor
παρέχει οφέλη σε διάφορους πληθυσμούς ασθενών. Στα οφέλη αυτά συμπεριλαμβάνονται
οι σημαντικές βελτιώσεις της πνευμονικής λειτουργίας. Η αγωγή έχει επίσης καλά
ανεκτό προφίλ ασφαλείας. Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες που
εκδήλωσαν οι ασθενείς που την έλαβαν ήταν πονοκέφαλος και ρινοφαρυγγίτιδα.

Ο σταθερός συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor έχει διπλή δράση. Η δραστική ουσία tezacaftor αυξάνει την ποσότητα της
ώριμης CFTR στην επιφάνεια των κυττάρων, ενώ η ουσία ivacaftor ενισχύει τη
λειτουργία της CFTR όταν αυτή φθάσει στην επιφάνεια των κυττάρων. Η διπλή αυτή
δράση έχει ως αποτέλεσμα να γίνεται πιο ρευστή η βλέννα και να διευκολύνεται η
αποβολή της από τους αεραγωγούς.

Ο νέος σταθερός συνδυασμός εγκρίθηκε νωρίτερα εφέτος
στις ΗΠΑ και τον Καναδά, όπου θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία
Symdeko.

Κυστική ίνωση: Θετική γνωμοδότηση για νέα, συνδυαστική θεραπεία

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

ΑΦΗΣΤΕ ΜΙΑ ΑΠΑΝΤΗΣΗ

εισάγετε το σχόλιό σας!
παρακαλώ εισάγετε το όνομά σας εδώ

echo ‘’ ;